30 марта 2009 года по инициативе около 40 некоммерческих организаций начался сбор подписей под обращением к Президенту РФ с просьбой внести понятие «орфанные лекарства» в закон «Об обращении лекарственных средств». В законе, принятом Государственной Думой 24 марта 2010 года, ни слова нет об орфанных препаратах, то есть о лекарствах, которые жизненно необходимы больным с редкими заболеваниями (ряд генетических, наследственных и онкологических заболеваний).
Орфанные лекарства, в число которых входят препараты «Космеген», «Депоцит», «Эрвиназа», «Фоскавир» и пр., жизненно необходимы тысячам и миллионам больных россиян. Официальный путь ввоза таких лекарств существует, но пройти через мытарства, связанные с оформлением необходимых бумаг и поиском за рубежом фармацевтической компании, готовой продать нужный препарат по выписанному в России рецепту, купить их и доставить на родину, выдерживая при строго определенной температуре, удается не всем. На это требуются долгие месяцы, и многие больные просто не доживают до получения препарата.
Проблема орфанных лекарств поднималась целым рядом благотворительных фондов и некоммерческих организаций, объединениями пациентов с редкими заболеваниями и деятелями медицины не раз. Это уже не первое обращение к руководству страны по данному вопросу. Но никаких явных перемен не произошло. Когда же из проекта закона «Об обращении лекарственных средств» к 1-му чтению в Госдуме исчезло само определение орфанных препаратов, а также порядок их ускоренной регистрации, мы решили бить тревогу.
Мы призываем вас также поставить свою подпись и надеемся, что в результате прямого обращения к Президенту РФ Дмитрию Медведеву проблема орфанных лекарств будет решена и тысячи россиян смогут, наконец, получить помощь, от которой зависят их жизни и жизни их близких.